종양학 임상시험-규모 작고 한 가지 치료제만 평가하는 초기 단계가 대부분
암 치료에 관한 연구는 부분적으로는 급하게 새로운 치료법을 도입하려는 경향에 의해 촉진되는데 다른 질병에 대한 연구보다는 규모가 작고 견실하지 못한 경향이 있는 것으로 드러났다. 듀크의대 연구진은 거의 9천 건이나 되는 암 임상시험 연구들을 분석해보았는데, 그들은 바로 이런 점들이 암 치료법이 실제로 어떻게 작용할지에 대해 몇 가지 문제를 제기하고 있다는 입장이다.

듀크의대 연구진이 살펴본 연구들은 2007년부터 2010년까지 ClinicalTrials.gov란 웹사이트에 등록되어있는 것들이다. 이들의 분석은 미국 식품의약청과 듀크대학이 임상시험을 개선하는 방법을 찾아내어 장려하기 위해 설립한 민간과 정부의 협력 프로젝트인 임상시험 변화 이니셔티브의 일환으로 이루어졌다.

듀크의대 조교수로 이번 연구의 수석 저자인 브래드포드 허쉬는 종양학 분야의 임상연구의 장점과 단점을 이해할 필요가 있다고 밝혔다. 암 연구가 다른 질병 연구와 다른 이유는 많이 있는데 예를 들면 암이 아주 심각한 질병이고 오랫동안 치료방법도 많지가 않았다는 점이다. 그러나 그런 차이점이 있다고 해서 임상연구를 실시하는 경우에도 차이가 나는 것을 정당화할 수 있는지를 따져보아야 한다는 생각이다.

허쉬와 동료 연구원들은 종양학 임상시험 연구는 규모가 작고 다른 치료제와 비교를 하지 않고 단 1가지 치료제만 평가하는 초기 단계의 임상시험들이 대부분인 것을 발견했다. 규모가 크고 엄격한 임상시험은 환자들을 무작위로 선별해서 다른 치료제도 배정하고 그로인해 의사나 환자들은 어떤 환자가 시험 중인 치료제를 투여 받는지 알 수가 없게 되어있어서 선입견이 배제된다.

종양학 임상시험이 이런 식으로 덜 엄격하게 기획되는 경향은 의학의 다른 분야와는 상당히 차이가 난다. 이런 경향은 1992년에 암과 같이 생명을 위협하는 질병을 치료하는 치료제는 쉽게 접근할 수 있도록 하기 위해서 미국 식품의약청이 속성 승인과정을 채택한 것이 부분적인 이유가 된다. 그런 승인과정의 일부로 초기단계의 임상시험 연구가 생존기간을 연장하는 것 말고 다른 목표를 평가하는 일이 흔해져버렸다. 게다가 어떤 용도로 허가가 난 약품을 다른 용도로 사용하는 소위 오프라벨은 규제기관의 승인을 얻는 것보다 요건이 덜 엄격하다.

발병률과 사망률 높은 폐암 연구 9.2%에 불과
목숨을 구하는 새로운 치료제를 사용하려는 욕구와 환자, 임상의, 규제기관 및 옹호단체(시민단체)가 합당한 판단을 내릴 수 있는 증거를 개발할 의무 간에 필연적인 갈등이 생긴다고 허쉬는 설명했다. 유감스럽게도 엄격함이 결여된 소규모 연구가 판을 치는 것이 특정한 치료제를 뒷받침해주는 증거를 평가할 능력을 제한시킨다고 그는 부언했다.

허쉬는 이번 연구로 일부 유형의 암의 발생률/사망률과 실시되고 있는 임상시험의 수량 간에 상위점이 좀 있는 것도 드러났다고 밝혔다. 예를 들면 2010년에 폐암은 새로 암 진단을 받은 사람 중 14.5%로 발병률이 가장 높았고 암으로 사망한 사람 중 27.6%가 폐암으로 사망했지만, 폐암에 대한 연구는 등록된 암 연구의 9.2%에 불과했다. 이에 반해 암 발생건수 중 4.8%가 림프종이고 암으로 사망한 사람 중 3.8%가 림프종으로 사망했지만 림프종에 초점을 맞춘 연구는 암 연구 중 6.6%를 차지했다.

대장암 투병 단체의 대표인 낸시 로치는 임상시험에 참여하는 사람들은 자신들의 참여가 미래에 환자들에게 도움이 될 수 있기를 기대하고 있다고 밝혔다. 그런데 단 한곳에서 소규모로 실시되는 임상시험들은 가료의 표준을 변화시킬 가능성이 없다. 이 논문이 교육기관들이 서로 협력해서 임상적으로 도움이 되는 보다 엄격한 임상시험을 실시하도록 촉구하는 것으로 생각한다고 그녀는 부언했다.

암은 아주 심각한 질병으로 많은 사람들이 고통을 받고 있는데도 불구하고 암을 치료하는 임상시험은 졸속으로 실시되는 경향이 있다니 매우 실망스럽다.

출처: B. R. Hirsch et al., "Characteristics of Oncology Clinical TrialsInsights From a Systematic Analysis of ClinicalTrials.gov" JAMA Intern Med. 2013;():1-8. doi:10.1001/jamainternmed.2013.627.